Speranța vândută de la Casa Albă s-a transformat în dezamăgire
Acum șase luni, administrația prezidențială americană, alături de șefii Agenției pentru Alimente și Medicamente (FDA), anunța cu fast o posibilă terapie revoluționară pentru autism. Astăzi, 10 martie 2026, visul s-a spulberat. FDA a respins utilizarea pe scară largă a medicamentului Leucovorin pentru tratarea simptomelor autismului, aprobându-l doar pentru o afecțiune genetică extrem de rară, care afectează mai puțin de 50 de persoane la nivel mondial. Decizia pune capăt unei perioade de confuzie și speranțe false alimentate la cel mai înalt nivel, care a dus la o goană după rețete și la epuizarea stocurilor în Statele Unite. Cum s-a ajuns de la promisiuni ce vizau mii de copii la o realitate atât de restrânsă, ce spun de fapt studiile și, mai ales, se găsește acest medicament în România? Am adunat toate datele.
Cronica unei promisiuni eșuate: septembrie 2025
Totul a început în septembrie anul trecut, într-o conferință de presă la Casa Albă. Alături de președintele Donald Trump, Secretarul pentru Sănătate Robert F. Kennedy Jr. și comisarul FDA, Dr. Marty Makary, au prezentat Leucovorin ca fiind o „terapie incitantă care ar putea aduce beneficii unui număr mare de copii care suferă de autism”. Președintele însuși a declarat că noua etichetare a medicamentului „oferă speranță multor părinți cu copii autiști că ar fi posibil să le îmbunătățească viața”.
Discursul oficialilor se baza pe o teorie susținută de Dr. Makary, care sugera că între 20% și 50% dintre copiii cu autism ar putea produce anticorpi ce blochează transportul folatului (o vitamină B esențială) către creier. În esență, unele simptome severe ale autismului ar putea fi cauzate de o afecțiune autoimună. Makary a citat studii restrânse care arătau că Leucovorin, o formă de acid folinic folosită de decenii pentru a contracara efectele secundare ale chimioterapiei, ar putea îmbunătăți vorbirea la aproximativ 60% dintre copiii cu această deficiență de folat. Administrația Trump părea că deschide „ușa către primul tratament pentru autism recunoscut de FDA”, după cum scriau oficialii într-un editorial.
Goana după rețete și criza de pe piață
Anunțul de la Casa Albă a avut un efect imediat și copleșitor. Un studiu publicat recent în jurnalul medical The Lancet a arătat că, în săptămânile de după conferința din septembrie, numărul rețetelor noi pentru Leucovorin s-a dublat. Părinții disperați au început o căutare complicată a medicilor și farmaciilor care le puteau oferi medicamentul. Cererea a explodat, ducând la o criză de stocuri.
Dr. Jeremy Faust, medic la Brigham and Women’s Hospital și autor al studiului, a declarat pentru CNN că dovezile pentru eficacitatea Leucovorin în autism erau slabe și nu justificau o astfel de schimbare în practica medicală. Dar nu a fost surprins de explozia cererii.
„Cred că pupitrul de la Casa Albă este un loc foarte puternic, iar oamenii își ascultă liderii”, a spus Faust.
În fața lipsei medicamentului pe bază de rețetă, unii părinți au apelat la suplimente de folat nereglementate, cumpărate de la liber.
Decizia finală a FDA: o realitate complet diferită
Marți, 10 martie, FDA a emis decizia finală, care contrazice flagrant optimismul din toamnă. Leucovorin (sub denumirea comercială Wellcovorin, produs de GSK) a fost aprobat, dar nu pentru autism. Indicația oficială este tratamentul pentru „deficiența cerebrală de folat cauzată de o variantă confirmată a genei receptorului 1 (CFD-FOLR1)”.
Aceasta este o afecțiune genetică ultra-rară, estimată la 1 caz la 1 milion de persoane. În întreaga lume au fost identificate mai puțin de 50 de cazuri. La acești pacienți, o defecțiune genetică împiedică transportul corect al folatului în creier, ducând la întârzieri severe de dezvoltare, convulsii și probleme de mișcare. Pentru ei, Leucovorin este un tratament salvator, cu efecte dramatice. Oficialii FDA au explicat că răspunsul la tratament este atât de bun, copiii devenind asimptomatici sau fără convulsii, încât ar fi neetic să se desfășoare un studiu clinic randomizat, cu un grup placebo.
Pentru autism, însă, concluzia a fost tranșantă. „În acest moment, nu avem date suficiente pentru a stabili eficacitatea pentru autism la scară largă”, a declarat un oficial senior al agenției. Echipa FDA a efectuat analiza datelor la cererea administrației, dar dovezile au susținut aprobarea doar pentru indicația specifică și rară. Lovitura de grație a venit odată cu mențiunea că cel mai mare studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care testa medicamentul la copiii cu autism, a fost recent retras din cauza unor erori în datele raportate.
Ce spun experții și care sunt riscurile?
Experții independenți confirmă decizia prudentă a FDA. Dr. I. David Goldman, profesor pensionat care a studiat această formă rară de deficiență de folat, a subliniat că „nu există nicio suprapunere” între afecțiunea genetică rară și autism. Medicii folosesc Leucovorin pentru a trata CFD-FOLR1 încă din 2009. „Dar, știți, răul a fost făcut, pentru că părinții cu copii autiști sunt disperați”, a adăugat Goldman.
Deși este o formă de vitamină B, Leucovorin nu este lipsit de riscuri. Eticheta actualizată a medicamentului menționează reacții adverse precum prurit (mâncărime), erupții cutanate, urticarie și, în cazuri severe, anafilaxie, o reacție alergică ce poate fi fatală și necesită intervenție medicală imediată.
Se găsește Leucovorin în România?
Întrebarea firească pentru părinții din România este dacă acest medicament este disponibil în farmaciile de la noi. Substanța activă, acidul folinic (sau folinatul de calciu), se găsește în România, fiind în general disponibilă pe bază de rețetă pentru indicațiile sale clasice, în special în oncologie, pentru a reduce toxicitatea unor medicamente citostatice. Sursele verificate pentru acest articol nu oferă informații concrete despre disponibilitatea sa sub denumirea comercială Wellcovorin sau despre prescrierea sa off-label pentru autism în țara noastră.
Chiar dacă medicamentul ar fi fizic disponibil, decizia recentă a FDA stabilește un precedent clar: nu există dovezi științifice solide care să susțină utilizarea sa pentru tratarea autismului. Orice medic din România care l-ar prescrie în acest scop ar face-o în afara indicațiilor aprobate și fără o bază științifică validată la nivel internațional. Părinții sunt sfătuiți să discute orice opțiune de tratament exclusiv cu medicul specialist care urmărește copilul și să nu recurgă la automedicație pe baza unor informații care s-au dovedit a fi, în final, speranțe nefondate.
